外泌体可通过多种小分子进行修饰，因此逐渐成为递送治1疗药1物的有效载体。研究发现，GRP78 在索拉菲尼耐药癌细胞中，相对于索拉菲尼敏感癌细胞中显著过表达，因此，可能是 HCC 治1疗的潜在靶点。
在这项研究中，锦州医学院赵亮课题组通过修饰 BM-MSCs 以表达外泌体 siGRP78，证明了 siGRP78 修饰的外泌体与索拉1非尼联合能够靶向肝细胞癌细胞中的 GRP78 并抑制其生长和体外癌细胞的侵袭。此外，siGRP78 修饰外泌体与索拉1非尼联合也抑制体内癌细胞的生长和转移。证明了 siGRP78 修饰的外泌体可以使索拉1非尼耐药的癌细胞对索拉1非尼敏感并逆转耐药性。
促进组织修复和再生。近年的研究发现，干细1胞来源外泌体是干细1胞旁分泌活动的一种重要方式，可介导其促进组织再生。Chen等发现，ADSCs-exo的联合治1疗可减少大鼠急性缺血性卒中的梗死面积，促进神经功能恢复。ADSCs-exo可以避免干细1胞治1疗的免1疫排斥、伦1理问题等缺点，且具有高稳定性、易于储存、无需增殖、便于定量使用等优势，与单一的细1胞1因子比较，具有较高的安全性和更大的组织再生潜能。
外泌体是由细胞分泌的纳米级膜性小囊泡，直径约30~150nm。外泌体来源多样，外泌体miRNA测序检测，广泛存在并分布于各种生物液体中，富含来源细胞的蛋白质、脂质和核酸，参与细胞间的信息交流。不同病理和生理条件下，外泌体的内容物不尽相同，因此外泌体可以很好地反映生物体的疾病与健康状态。此外，外泌体特殊的膜结构能够保护其内容物如RNA（microRNA、mRNA、lncRNA、circRNA）免受酶的降解，保证其能在各类体液中被稳定检测到，因此外泌体是研究各种疾病的良好生物学材料，可作为肿1瘤潜在的biomarker和治1疗靶点，亦可作为基因/药1物的递送载体，在疾病的诊断和治1疗方面具有广阔的应用前景。
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